百健公司能制止记忆窃贼吗?
《财富》(中文版)-- 其实,在杰弗里·塞维尼(Jeffrey Sevigny)走上讲台之前,阿尔茨海默氏症 (Alzheimer's)研究领域里发生的重大事件已经尽人皆知了。就在百健公司(Biogen)的这位负责临床开发的高级医药董事向大家展示第一张PPT之前,已经有数百亿美元的生物技术投资豪赌他在演讲中所要阐述的领域。
继巴克莱(Barclays)、花旗集团(Citigroup)和RBC Capital发布乐观报告之后,瑞士信贷集团(Credit Suisse Group)的分析师在塞维尼于3月20日在国际阿尔茨海默氏症和帕金森症大会(International Conference on Alzheimer's and Parkinson's Diseases)上发表演讲的前一天发布预测,认为百健公司的股价将会飙升至每股500美元,而两个月前他们的预计目标还是400美元。当时,这家位于马萨诸塞州坎布里奇(Cambridge)的制药商的股价为428美元,这已经比去年12月上涨了41%。当时公司为了吸引投资者,发布了有关研究治疗阿尔茨海默氏症的药物aducanumab的成果,而其中的详细情况将会由塞维尼在这次大会上公布。连续三个月的股价上涨使百健公司的市值达到了惊人的290亿美元。
在某种意义上来说,这已经不是新闻了。不过,为了避免给人虎头蛇尾的感觉,塞维尼在法国尼斯(Nice)的卫城会议中心(Acropolis)向大约2,500名科学家、投资人和生物技术领域里的记者发表的报告还是相当令人振奋的。会议现场的观众似乎很难能够保持安静,与会者纷纷用他们的智能手机拍摄塞维尼展示的PPT,他们在推特(Twitter)上的评论以及公布的重磅炸弹般的数据让整个社交网络都沸腾了。
其中的原因显而易见:研发出既可以明显缓解阿尔茨海默氏症所引发的脑动脉粥样硬化,又可以延缓病人认知能力急剧下降的药物,在人类历史上尚属首次。但是同时,令人尴尬的局面也同样显而易见,众人的窃窃私语仿佛在提醒大家,如果可能还是打消这种兴奋的情绪。
毕竟,这可是阿尔茨海默氏症。这个病理学的难题曾经让大有希望的药物输得一败涂地,面对这一疾病,制药领域的科学家的平均成功率是最低的。根据克利夫兰医疗中心(Cleveland Clinic)的研究人员在去年的一项研究成果显示,从2002年到2012年,制药公司针对这一疾病推出了244种临床试验药物,结果只有一种药物获得了美国食品和药品管理局(FDA)的许可(还有14种尚在临床测试之中)。换言之,它的成功率为0.4%,而癌症治疗药物的成功率为19%。迄今为止,获得批准的治疗阿尔茨海默氏症的药物只有5种,其中有4种还在市场上销售。所有药物的目的都是治疗这种疾病的症状,比如记忆丧失,而不是疾病本身—而且在专家看来,没有一种药物是特别有效的。在美国,导致死亡人数最多的10种疾病中,阿尔茨海默氏症目前排在第6位,而且它也是唯一无法预防、无法治愈,甚至无法延缓病情发展的疾病。
诸如百健公司的实验型抗体adu(《财富》杂志对这种药物的简称)这样的药物的前景愈发令人堪忧,这些药物针对的目标是β-淀粉样蛋白—少量患病的蛋白集聚在一起,可能在大脑中形成让神经元窒息的斑块—这让一些人怀疑我们是不是找错了目标对象。有70多种抗淀粉样蛋白制剂—其中包括礼来(Eli Lilly)、罗氏制药(Roche),以及Elan、辉瑞(Pfizer)和强生公司(Johnson & Johnson)联合研制的著名药物—开展了临床实验。结果无一成功。“这些药物我们早已见过,而且它们失败了。”晨星公司(Morningstar)的分析师卡伦·安德森(Karen Andersen)说,她认为,在看到百健公司的数据之前不宜过于兴奋。
这一切似乎还无法打消大家的亢奋情绪,那就再看看以下情况:百健公司关于adu的研究还处在所谓的1b阶段,其目标仅仅是找出这种药物的合适剂量,并且初步评估其安全性。这个实验本身尚未结束,仅有166名患者参与了实验,而且实验距离得出任何的确切结论尚有相当距离。此外,那些服用更高剂量药物,以及出现最强烈的药物反应的人还极有可能患上并发症—脑肿胀。
不过,在3月20日,百健公司的股票在纳斯达克交易所(Nasdaq)的交易价格为每股476美元,距离瑞士信贷集团预测的高目标只有咫尺之遥。在尼斯会议期间,高盛集团(Goldman Sachs)的分析师认为,尽管按照最佳情况预计,该药物仍然需要数年方可获得批准,但是未来adu的年均销售额最高可达84亿美元。华尔街的其他分析师对该数字的预期还要高得多。
阿尔茨海默氏症研究领域也许还不像一些投资者那样激动得喘不上气来,但许多人流露出来的兴奋之情已经远不是一次药物实验这么简单了。记者在撰写本文时采访了25位学术界和医药行业的研究人员,在谈及百健公司的研究成果时,几乎所有人的兴奋之情都溢于言表。“如果这种治疗的临床效果得到确认,那将是阿尔茨海默氏症治疗领域划时代的变化。”Banner Alzheimer's Institute的执行董事埃里克·雷曼(Eric Reiman)说。哈佛大学医学院(Harvard Medical School)的一位神经学教授布莱恩·巴斯凯(Brian Basckai)一直在研究adu在小白鼠身上的疗效,他说:“这是阿尔茨海默氏症治疗领域有史以来最成功的临床实验。”