治疗癌症的更好方法

《财富》（中文版）-- 作为一名毕生从事制定癌症特殊疗法的肿瘤学家，我会感到沮丧，因为大多数的病人仍然在缺乏对其病情的发展和扩散的全面理解的情况下接受治疗。对于所有存在转移性（扩散性）的普通癌症，使用常规疗法的五年存活率远远低于50%。对于有些疾病，比如胰腺癌，这一比率低至7%。

我领导了格列卫（Gleevec）的临床开发。格列卫是一种定向药物，用于阻止能够导致慢性骨髓性白血病（CML）的变异。这种病的患者的预期存活时间是3至5年，在服用这种药之后，大多数人可以拥有正常人的寿命。目前，相关的研究仍然在进行，以确定患者何时可以停药而不受任何影响。对于癌症药物开发来说，这是一个令人激动的模式。完整基因组测序的成本大大下跌，已经并且仍将创造出更多的精准医疗的成功故事。

但是，对于所有的患者来说，基因定制疗法已经变成了现实。不过，走到这一步，需要我们对如何分享知识做出重大的重新评估。

如今，只有少数幸运的患者能够享受到肿瘤基因组的测序分析。分析的过程很辛苦，需要花费数月时间和数万美元，才能够找到推动癌症发展的变异，然后再确定最优的疗法。即便做了这些工作，单凭基因组数据仍然不足以确定推荐疗法的效果。

在俄勒冈健康与科学大学（Oregon Health & Science University）的奈特癌症研究所（Knight Cancer Institute）工作时，我遇到了一位科技企业高管。他是幸运而鲜活的样本，告诉人们精准医疗可能带来什么。不过，他的经历也反映出了一些挑战。

在与一种罕见的未知肾癌抗争了23年之后，英特尔公司（Intel）医疗保健团队的主管埃里克·迪什曼（Eric Dishman）几乎无计可施了。他非常幸运，做了DNA测序，不过，随后的工作又花了6个月时间，存储了相关数据的硬盘被运到了美国的另一头，一个由肿瘤学家、计算机科学家和数据专家组成的团队根据他的分子结构设计出了治疗计划。没过几个月，他奇迹般地摆脱了癌症，可以接受救命的肾移植手术了。这样的经历促使埃里克找到我，寻找实现精准医疗的更好方法。

英特尔公司和奈特癌症研究所正在联合起来，向全球的医学界和科技界发起挑战：到2020年，为患者实现癌症的精准治疗，而且是在一天之内。

如果成功，就意味着变革护理方式，以便治疗团队能够借助基因组测序和分子成像技术分析患者的癌细胞，然后在24小时之内确定精准治疗计划。

如今，即使是在最先进的癌症中心，这一过程也基本上是由人工完成的，普遍存在着标准缺失和分析工具缺失，还因为数据库分散而受到限制。要想取得进步，就必须在临床工作流程、计算效率和科研见解的分享方式上做出重大的改进。

精准医疗基本上是数据科学。要做到最大程度的精确，医生和研究人员必须对庞大的数据集进行最先进的分析，以发现哪种疗法或组合疗法的效果最佳。

一些有名的成功故事展现出了精准疗法的潜力。华盛顿大学（Washington University）的一位研究人员的白血病多次复发，治疗无效。后来，他的同事对其肿瘤的DNA进行了测序，找到了一处对其服用的缓解病情的药物产生的关键变异。威斯康辛州的一个男孩患上了神秘的脑部感染，测序锁定了一种抗生素，拯救了他的生命；有一个孩子存在着科学家完全未知的出生缺陷，了解科技的父母找出了世界各地的类似病例，发动遗传学研究人员寻找更好的控制其类似癫痫的并发症的方法。遗憾的是，能够享受或买得起这些可能救命的分析方法的人少之又少。

随着DNA测序成本的持续下降，分子成像技术越来越普遍，带有相关临床结果数据的公开和个人数据将会增长。这些数据库将合并目前分散的数据，完成确定单个患者理想疗法的拼图。这些数据集非常庞大，测定一名病人的基因组会产生1TB的数据，相当于20万首MP3歌曲，把它们在研究所之间转移是不切实际的。

为了支持奈特癌症研究所和英特尔的“一天定方案”的愿景，我们开发了癌症精准疗法的协作平台原型，能够协调多家研究所的研究。这种前所未有的平台提供了读取现有公开和私人市场计算云的渠道，并且将研究成果标准化，以便更加方便地分享数据。

相比于传统的封闭方式，我们的平台原型是一种传播模式，各个医疗中心可以通过安全的网络互联，利用彼此的数据，同时不必搬动数据。这很重要，因为它使每个在数据网站的计算成为可能，所获得的结果在隐去患者的姓名之后被发送给获得授权的索取人。尽管可以分享的癌症治疗知识量在增长，为全世界的患者改善疗效，但是每个合作伙伴仍然以控制自己病人的数据。

2015年8月，我们推出了这一系统的试用版，并且将在2016年的第一季度宣布，另外两家大型癌症研究所将加入我们，以扩展功能。以当前的规模，任何地方的医生将能够坐在他们的电脑前面，读取数以百万计的癌症患者的基因组和临床资料，令他们得以为每位患者设计出最好、最有效的疗法。最终，这个平台将为糖尿病、阿尔茨海默病、自闭症等疾病创建协作式精准医疗云。

归根到底，精准医疗只有在有可用数据时才能够做到精确。要更好地了解癌症这样的复杂疾病，医学界和科技界必须协作，让不断增长的公开和私人遗传数据造福于患者。如果我们成功（我们一定会成功），我们就能够把一个让千百万患者感到折磨和不确定的过程变成一个可预测、高度定制、为期一天的诊断和疗法推荐的过程。也许，我们这辈子不可能终结这些疾病，但是我们能够极大地改善应对之策。（财富中文网）

译者：天逸

布莱恩·德鲁克尔（Brian Druker），医学博士，俄勒岗健康与科学大学奈特癌症研究所所长。2009年，他因为在治疗慢性骨髓性白血病方面所做的开创性研究而获得拉斯克奖（Lasker Award）。