20年首次，美国药监局批准阿尔茨海默症药品

对药企而言，研发阿兹海默症的治疗药物是一场高投入、高风险的豪赌。
 
时间成本高。阿兹海默症一百多年前已经被发现，但仍然是唯一无法预防、无法治愈的疾病。文中提到的百健和礼来，对于阿兹海默药物的研究，接近二十年。从2015年百健首次披露adu的研究成果，到今天adu被批准，也已过去了整整6年，并且adu还是通过“加速途径”获批的。
 
而成功率太低。1998至2017年，针对该病的药物研发累计失败了146次，最终只有4种药物获得FDA批准，成功率只有2.7%。2002年来，全球药企先后投入2000多亿美元用于开发该病的治疗药物，但礼来、阿斯利康、强生、辉瑞等巨头的的药物都止步于III期临床实验，很烧钱的一个阶段。adu虽然获得了FDA批准，其有效性依然存疑。百健的一位研发负责人Doug Williams在2015年的时候就表示过“坦率地讲，我们非常吃惊…我一直觉得会有哪个部分不相吻合，但是每个数据都能拼合进来。”
 
但在目前，这款药是唯一“有可能”延缓疾病进程的，是黑暗中浮现的唯一一线希望。今天的这则消息，无论对患者、患者亲属、药企、资本市场，还是对终有一天会老去的你我，都是振奋人心的。就像百健CEO在今天的感谢信里写的“ADUHELM的批准代表了我们与阿兹海默病的集体斗争中的一个关键转折点…今天是一个里程碑，阿兹海默病导致的后果不再不可避免。”
 
一部关于阿兹海默症的电影里，老人形容患病的感觉：“好像我身上所有的叶子都掉光了。”
 
希望该病的药物研发速度跑赢人们老去的速度。希望在我们在有生之年，能够见证一款有效且平价的治疗阿兹海默症药物的诞生。希望每个人都享有充沛丰盈的晚年。希望这场豪赌继续，借用辉瑞的一句slogan: Science will win.

与疾病的缠斗中，人类不总是胜利者，有时候是颓唐的失利者，有时候是彻头彻尾的失败者，这方面的例子很多，比如人类至今没能治愈艾滋病，同样，人类至今也没能治愈阿尔茨海默症。

事实上，相对于艾滋病的治疗，阿尔茨海默症的治疗更令人失望和充满挫败感。尽管无法彻底治愈艾滋病，但是鸡尾酒疗法已经使HIV感染者能够拥有正常的生命长度，而且已经出现了柏林病人、伦敦病人和圣保罗病人这样的治愈特例。但是阿尔茨海默症却从未出现任何常规的进展，当然更没有奇迹发生。

阿尔茨海默症偷走的不只是患病者的记忆，它掠夺走不幸的人的一切，记忆、快乐、正常生活、尊严和体面。同时把患者的家人拖入深渊，令他们承受经济和精神压力，痛苦不堪，甚至诱发许多人伦惨剧。

于是，向阿尔茨海默症发起挑战，就成为悲壮同时也充满英雄主义情愫的伟大行动，当然，这其中有强大的利益召唤，对制药公司来说，这并非不道德的，甚至反而应该被视为其遵行道德的正当行为。

但是，针对阿尔茨海默症的研究，仍然没能取得真正意义上的突破，相应地，在药物研发上，也没能出现旷世救主。大部分研究重点集中在β-淀粉样蛋白沉积上，于是各大公司开发的药物，也都集中在通过靶向消除β-淀粉样蛋白来治疗阿兹海默症，但是都失败了。

Biogen的aducanumab是在这条路径上走得最远的，甚至已经推进到两项3期临床试验阶段，只是，经过中期分析之后，这两项试验都被停止了，这相当于宣布失败。Biogen重新分析数据时发现其中一项研究中，aducanumab小幅度减缓了阿尔茨海默症患者的认知能力下降。

现在FDA批准了这个试验数据非常薄弱的药物，要求Biogen对这一药物完成“四期临床”，来确认之前的数据分析结果。

这在临床上的意义目前还要看试验的结果，但这是一个信号，让其他的制药公司能够打起精神，相信功不唐捐，继续进行阿尔兹海默症药物的研发，而不因为几十年的持续停滞而彻底放弃。

期待能有好消息，对制药公司，更对全世界的患者。

阿尔兹海默如果被治愈，也是人类的福音。不过换位想一下，人老了的时候，可能需要一些让自己不想那么多的“疾病”让自己远离世间的烦恼，阿尔兹海默会不会是这样一种上帝对人类的设定呢？不知道，供探讨

如果说到目前为之，针对阿尔茨海默的药品仅仅是在“治标不治本”，那么这款新药就是试图“治本”，是迄今第一款有可能延缓疾病进展的药物。它的工作原理是分解在大脑中形成的淀粉样斑块，一些科学家认为正是这些斑块导致了阿尔茨海默症。
 
但是多年来这款药在研发过程中争议不断，主要焦点是，它的疗效是否具有“说服力（persuasive）”——这是一款新药被批准与否的关键指标。FDA自己的一个科学顾问小组去年就强烈反对批准该药物，认为临床试验没有提供足够的证据证明其有效。但FDA现在还是通过一种加速途径批准了该药，这种途径一般用于治疗严重疾病的药物，甚至在没有确凿的证据证明其有效之前。看起来，FDA是认为全球3500万阿尔茨海默患者不能再等了。
 
这款药是一种静脉输液，一年的疗程将花费56000美元，大大超出了分析师预期。此前对药价的预期最高也只有24000美元左右。Institute for Clinical and Economic Review（一个计算药物公平价格的美国非营利组织）认为，这款药的药价甚至应该低到每年2500美元。
 
但资本市场显然喜欢这个故事。Biogen的股票在周一下午恢复交易后飙升53%，达到创纪录的428美元，收盘时涨幅回落到38%。这款药的开发伙伴——日本制药商Eisai的股价也飙升了56%。礼来公司目前正在试验自己的清除淀粉样蛋白的药物，公司股票也上涨了10%。

阿茨海默病作为一种毁灭性的疾病，它可能对被诊断出患有此病的人和他们的亲人的生活产生深远的影响。而这一群体无论在美国还是全世界范围内都数量巨大，且几乎没有什么特效药。

Aduhelm获得批准因而意义重大，这是首个获得批准的治疗阿茨海默病的药物，是自2003年以来批准的第一个治疗阿尔茨海默病的新疗法，也是第一个针对该疾病的基本病理生理学的疗法。