国内"70万"，国外"41美元"？罕见病药物短缺要如何破局

这个病在美国还有一个最新的特效药，新生儿在两岁之前打一剂就可痊愈，但是价格更为惊人。

2019年，FDA批准了诺华脊髓性肌肉萎縮症（SMA）基因疗法Zolgensma ，用于两岁以下SMA。定价为210万美元，成为制药史上单价最贵药物。

理解药企也是企业，需要经济利益驱动研发。但是作为行外人，最好奇的是这些天价药的研发成本到底有多少，是不是一定要那么夸张才能回过本来？如果研发出来了却没人买的起，那么研发的意义是什么呢。

是不是能有一种可能，就是把道德往前放放，在成本允许的情况下，压到可能的折中价，再加上政府的医保补贴，让药贵得“可承受”一些。

另外，看到有一种观点是说，有了这种病的人本来都是要死的，因为有了药物，所以富人就有了希望，穷人虽然买不起，但他本来就是要死的，所以也不亏。

可是，这不是《悲惨世界》么
穷人活该等死？现实：是的，穷人活该等死。

目前国家医疗保障制度和《医保药品目录》中没有罕见疾病的概念，这也导致参加了医保的罕见病患者，根本无法报销昂贵的对症特殊药品费用。

因此罕见疾病纳入医保的前提是，尽快将罕见疾病的对症特殊药品列入《医保药品目录》中，使得患者报销有政策依据。另外还需要组织医疗权威机构对不同罕见疾病的治疗费用进行科学测算，以此来确定年最高报销额度。