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人类里程碑,首次用“基因剪刀”治疗遗传病
近日,英国伦敦大学研究人员首次将CRISPR药物注射到一种罕见遗传病患者的血液中,并发现其中3人的肝脏几乎停止产生有毒的蛋白质。尽管该疗法的短期副作用很少,但随着时间的推移,CRISPR可能会在错误的DNA位置进行切割,并引发癌症或其他问题。...
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里程碑!全球首款CRISPR基因编辑疗法获批!
英国药品和健康产品管理局已授予一种CRISPR/Cas9基因编辑疗法有条件上市许可,用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病(SCD)伴复发性血管闭塞危象患者,以及无法获得人类白细胞抗原(HLA)匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖性β地中海贫血患者。这是全世界首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。...
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基因编辑技术一周之内实现两大进展
本周,CRISPR基因编辑技术这个伟大的新领域有了两大重要进展。其中之一可能意味着令人忧伤或激动(这取决于你更偏向你的味蕾还是你的动脉)的前景:未来我们的培根和猪肉产品脂肪含量会更少。不过先让我们抛开关于培根的新闻。没错,从技术上说,这个特殊的里程碑与培根没关系。实际上,它是关于提高新生猪崽和小猪崽...
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1300万元一针“史上最贵药”在中国获批临床试验许可
近日,据中国国家药监局药品审评中心公示,诺华旗下治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物Zolgensma在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。据公开消息显示,诺华的Zolgensma是全球首个治疗SMA的基因疗法,国外定价212.5万美元(约人民币1358万元),也被称为“史上单价最贵”的药物...
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基因疗法使瘫痪小鼠再次行走,还有望让人类返老还童?
德国研究人员近日在《自然通讯》杂志上发表论文,称使用基因疗法设计的细胞因子能使脊髓损伤后瘫痪的小鼠能够再次行走。科学家通过向大脑注射人类设计的蛋白,重新建立了迄今为止在哺乳动物中无法修复的神经连接。近年来,基因疗法广受资本追捧,相关初创公司估值飙升。但要开发出让更多人受益的基因疗法,仍然有很长的路要...
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迎接数字医疗革命
《财富》(中文版)——人们在一生当中要做很多的选择。有一些选择微不足道,例如早晨穿什么衣服;另外一些则可能改变整个人生,例如选择从事的职业。但是有一项非常重要的决策不由任何人制定,即来到这个世界上成为人类的一员,以及天生的疾病和缺陷。这便是医疗行业明显有别于其他行业之处。医药行业经常可以决定人的生...
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刘菊妍:广药中药复方研究对早中度老年痴呆有好疗效
《财富》全球科技论坛于11月7日至8日在广州举办。广州医药集团总工程师兼副总经理刘菊妍出席并发表演讲。刘菊妍表示,广药集团一直致力于这一类中药复方的研究,它对早中度的老年痴呆具有非常好的疗效。但是因为国际上面没有一个评价的相应的标准,产品一直放在药审中心这边。她表示,这个产品,比这一次国家批的新药...
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人类健康的侦察兵
邰丽华在《千手观音》中的精彩表演给观众留下了难忘的印象,人们为这位美丽的舞者是聋哑人而感到惋惜。两岁时,邰丽华因高烧注射链霉素而失去了听力。科技发展到今天,有了生物芯片检测技术,像她这样的“一针致聋”的情况是完全可以避免的。“假如邰丽华在刚刚出生时做过基因芯片检测,得知自己是药物性耳聋基因的携带者,...
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《财富》独家 | 通过他的镜头,我们首次看到这些人类社会的“死角”
世界很大,总有你不知道的地方。比如,那些恪守着自然经济的,被称为“Closed Societies”(封闭社会)的原始群居地。在那里,每天都在上演着不可思议的戏码。曾有无数猎奇者企图进入这些人类社会的“死角”中去一探究竟,却几乎皆以失败告终。可就在不久前的一次讲座中,我见到了一位来自于美国《国家地理...
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中国基因编辑技术取得重大突破,遥遥领先美国
近日,一支中国的科学家团队首次利用CRISPR-Cas9基因编辑技术,将编辑过的细胞注入了一名病人体内。这也是该技术在全球首次被直接应用于人体,在基因研究领域具有里程碑式的意义。据《自然》杂志报道,10月28日,四川大学的研究人员们在四川大学华西医院将经过基因编辑的细胞注入到了一名参与临床试验的肺癌...
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