许多罕见病治疗药物或早已存在，为什么没有投入使用？

已经终止研发的药物可以改变用途，用于治疗囊性纤维化和肌肉萎缩症等罕见病。图片来源：Thana Prasongsin—Getty Images科学家们或许没有意识到，他们早已研发出治疗囊性纤维化、肌肉萎缩症和罕见癌症的药物。大多数人会认为，试验性药物最终要么没有通过临床试验，要么没有获得美国食品与药品...